近年来，能否为青光眼患者恢复视力的疗法成真？美国Life Biosciences公司最近发布了其细胞重编程疗法ER-100的第一阶段临床试验最新数据。这项全球首个逆龄基因疗法的临床试验中，向参与者的眼部注入了“返老还童”基因，第一个参与的三名开角型青光眼患者显示出良好的耐受性，其中两名患者甚至初步出现了视力改善的迹象。中国老年学和老年医学学会抗衰老分会前主任委员何琪杨对相关媒体表示，该试验结果初步证明该疗法对青光眼患者有效，但仍需大规模且长时间的验证来评估其真实效果。

根据资料显示，Life Biosciences成立于2017年，由哈佛大学医学院遗传学系的教授大卫·辛克莱共同创办，并担任董事长。该公司专注于开发细胞再生疗法，旨在将衰老的细胞恢复到年轻更健康的状态。ER-100项目已于2023年获得美国FDA的批准，并于6月开始实施。根据美国国立卫生研究院的资料，ER-100主要针对与年龄相关的视神经退行性疾病，这类疾病的特征是视网膜神经节细胞受损，而因这类细胞无法自我再生，导致的损害可造成永久性视力丧失。

Life Biosciences网站介绍，该临床试验的适应症包括开角型青光眼和非动脉炎性前部缺血性视神经病变。开角型青光眼主要因眼内压升高，引发老年人视力丧失，而非动脉炎性前部缺血性视神经病变则是50岁以上成年人常见的急性视神经病变，因血流不足可突然导致视力丧失。目前这两种眼病均无有效的治愈方案。该试验计划招募至多18名参与者，其中包括12名开角型青光眼患者和6名非动脉炎性前部缺血性视神经病变患者。

具体而言，此次试验通过腺相关病毒作为载体，将关键的“返老还童”基因OSK注入患者的眼部。使用的腺相关病毒经过特别改良，以消除传播疾病的风险。此外，患者需口服多西环素以激活OSK基因的表达。专家指出，多西环素在其中用于调控基因的开关，确保OSK基因生成视网膜神经节细胞重编程所需的蛋白质。细胞重编程是指将人体的成熟细胞回归到类似胚胎干细胞的状态，再使其重新分化成多种成熟细胞。

根据Life Biosciences的数据显示，试验进行到第56天时，3名开角型青光眼的参与者接受了视野检测，结果显示其中2人视野改善超过28%。专家表示，视野的恢复情况直观反映出视神经的损伤程度，这是青光眼的核心特征。在此之前，对青光眼的治疗手段有限，主要是通过控制眼压来延缓疾病进展，而无法实现视力的恢复。新的疗法则直接干预视网膜神经节细胞，简而言之，就是使患者看到的世界重新变得明亮。

专家对试验结果表示肯定，并称这种恢复在临床实验中首次出现如此显著的改善。根据Life Biosciences的数据，目前尚未报告任何不可接受的副作用，所有不良事件均与手术或炎症反应相关，而与ER-100无直接关联。为优化效果，公司的首席科学官建议在下一组参与者中增加剂量。

“返老还童”基因OSK是由Oct4、Sox2和Klf4三个基因构成，相关研究基于2012年诺贝尔生理学奖的发现。研究表明，通过这几个基因可以实现细胞重编程，但由于c-Myc基因关联明显的致癌风险，因此辛克莱团队在相关研究中将其排除，专门使用OSK基因对小鼠进行部分细胞重编程。十多年前，辛克莱团队便开始了这一探索，华人博士生吕垣澄在实验中聚焦青光眼小鼠，最终取得了成功，为进一步的研究奠定了基础。